Tofersen Başvurumuz

Sayın Katılımcı,

SOD1 mutasyonlu ALS Hastalarımızın ALS-MNH Derneğimize başvuruları üzerine Biogen firmasına yaptığımız resmî başvuruya gelen yanıtı aşağıdadır. Saygılarımızla bilgilerinize sunarız.  Sorularınızı bilgi@als.org.tr adresimize yazabilirsiniz.
ALS-MNH DERNEĞİ
www.als.org.tr
 
SOD1-ALS’de tofersen için Biogen’in genişletilmiş Erken Erişim Programına (EAP) gösterdiğiniz ilgi için teşekkür ederiz. Temmuz ayının ortalarında Biogen, erişimin izin verildiği ve Biogen’in hastaların gelecekte erişimini sağlayabileceği belirli ülkelerde EAP programını başlattı.
Biogen, 17 Ekim 2021’de, karşılanmayan yüksek tıbbi ihtiyaç nedeniyle erken erişim programını (EAP) daha geniş SOD1-ALS popülasyonunu kapsayacak şekilde genişleteceğini duyurdu.
Biogen, Faz 3 VALOR çalışma sonuçlarının ardından tofersen için potansiyel sonraki adımları belirlemek üzere düzenleyiciler, tıp topluluğu, hasta savunuculuk grupları ve diğer kilit paydaşlarla aktif olarak etkileşim halindedir.
Gönderdiğiniz talep, Biogen’in halihazırda yukarıda bahsedilen ülke kriterlerinin değerlendirmekte olduğu bir ülke olan Türkiye’den den alınmıştır. Programın kapsamı Türkiye’yi de kapsayacak şekilde genişlerse, Clinigen sizi değişiklik hakkında bilgilendirecek ve bir erişim talebi göndermenin sonraki adımları hakkında sizi bilgilendirecektir. Saygılarımla,
 
Orijinal yanıt:
Thank you for your interest in Biogen’s broad Early Access Program (EAP) for tofersen in SOD1-ALS. In mid-July, Biogen opened the EAP in select countries where access was permissible and where Biogen can ensure future access for patients. On October 17th, 2021, Biogen announced that, given the high unmet medical need, it will expand its early access program (EAP) to the broader SOD1-ALS population. Biogen is actively engaging with regulators, the medical community, patient advocacy groups, and other key stakeholders around the world to determine potential next steps for tofersen following the Phase 3 VALOR study readout. This request has been received from a country for which Biogen is currently assessing the eligibility of the aforementioned country criteria. If the scope of the program broadens to include Turkey, Clinigen will inform you of the change and notify you of next steps in submitting an access request.
 
Kind Regards,