Amylyx firmasının Amx0035 deneysel ilacı Faz3 çalışmasına başlıyor.
İlacın içeriği 2 etken maddeden oluşuyor.
Sodyum fenilbutirat (PB) ve Tauroursodeoxycholic acid (TUDCA)
Çalışmada hastalara verilecek Amx0035 maddesinin içeriğinde bu iki maddenin oranları ve dozu belirtilmemiştir. Ancak TUDCA nın tek başına etkili olmadığı, sodyum fenilbutirat (PB) ile birlikte etkili olduğu bilinmektedir.
Bazı hastalarımız, doktorlarımız yurtdışından sadece TUDCA getirterek ilacı denemek istemektedir.
Kendi kendine tedavi ile ilgili Uyarılar!
Sodyum fenilbutirat, bazı ülkelerde üre döngüsü bozukluklarını ve safta, sindirim sorunlarını tedavi etmek için onaylanan reçeteyle satılan bir ilaçtır. TUDCA, birçok şekilde ve çeşitli takviyelerin bir parçası olarak piyasada yaygın olarak bulunur. Bunları ayrı ayrı almanın AMX0035 ile aynı etkiye sahip olup olmayacağı veya etkiyi artıran kombinasyon olup olmadığı bilinmemektedir. Ayrıca piyasada satılan TUDCA ve sodyum fenilbütirat kaynaklarının saflık veya aktif bileşik seviyesinin ne olacağı bilinmemektedir. Kısaca anlatmak gerekirse;
1- TUDCA tek başına ALS tedavisinde ne kadar etkili bilinmiyor, çünkü sodyum fenilbutirat (PB) ile birlikte kullanılıyor
2- Tedavi süresi en az 48 hafta olarak planlanmıştır.
PHOENIX çalışması hakkında:
Amylyx, AMX0035 için dünya çapında faz III aşamasında 600 hastayı çalışmaya almayı planlıyor. Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ABD Gıda ve İlaç İdaresi’ne (FDA) AMX0035 (sodyum fenilbutirat (PB) ve taursodiol (TUDCA) için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) yaptığını duyurdu.
Amylyx Pharmaceuticals, bir basın bülteninde yaptığı açıklamada, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için oral bir tedavi olarak AMX0035’in küresel bir Faz 3 çalışmasının 600’e kadar hastayı kaydetmeyi amaçladığını duyurdu.
Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu (NEALS) ve Tedavi Araştırmaları Girişimi (TRICALS) arasındaki işbirliğinin bir sonucu olarak, önümüzdeki aylarda başlatılacak olan çalışma PHOENIX olarak adlandırılacak ve ABD ve Avrupa’daki 55 tesiste gerçekleştirilecek. Bu tesisler içinde ne yazık ki Türkiye yok.
