Bugün, özellikle çocukları ve gençleri etkileyen, ALS’nin son derece acımasız bir türü olan FUS-ALS’ye yönelik araştırma aşamasındaki ulefnersen tedavisi, Faz 3 klinik çalışmasında birincil sonlanım noktasına ulaştı. Bu çalışma, FUS-ALS’nin genetik nedenini hedefleyen ilk plasebo kontrollü çalışma oldu. kBu aynı zamanda, ALS’nin genetik bir türünün seyrini değiştirebildiği gösterilen ikinci antisens tedavidir.

FUS-ALS nadir görülür; ancak çocukluk ve gençlik çağında başlayan ALS’nin en yaygın nedenidir ve gençlerde çoğu zaman hızla ilerler. Bugüne kadar bu aileler için özel olarak geliştirilmiş herhangi bir tedavi bulunmuyordu.