CLENE NANOMEDICINE – CNM-AU8
Clene, hücresel enerji üretimindeki başarısızlığı tedavi etmeyi amaçlayan nano terapötikler geliştiren bir biyofarmasötik şirketidir. Öncü adayları, nöronlarda ve oligodendrositlerde (nöronların sinyalleri iletmesi için yalıtım üreten hücreler) enerji üretimini artırmayı amaçlayan oral bir sıvı olan CNM-Au8’dir. Şirket tarafından ayrıca oksidatif strese karşı direnci arttırdığı ve potansiyel olarak toksik yanlış katlanmış proteinlerin seviyelerini azalttığı bildiriliyor. CNM-Au8, ALS’nin ilerlemesini yavaşlatmak için potansiyel bir tedavi olarak şu anda klinik deneylerde test edilmektedir.
2 Kasım 2021’de Clene, 2. aşama RESCUE-ALS klinik araştırmasının sonuçlarını açıkladı. Çalışma, günlük 30 mg dozlanan ve 36 hafta boyunca değerlendirilen 45 katılımcının katıldığı randomize, plasebo kontrollü bir denemeydi. Bu klinik araştırmanın birincil sonucu, motor nöron/kas bağlantılarının sayısını tahmin eden MUNIX adlı bir ölçümdeki değişim yüzdesiydi. Bazı ikincil ve keşifsel sonuçlara da varıldı.
36 haftada, zorlu vital kapasitede tedavi edilen grup ve plasebo grupları arasında MUNIX ALSFRS-R için anlamlı bir değişiklik gözlenmedi. Bununla birlikte, bu deneme küçüktü ve bu önlemlerin her birinde CNM-Au8’i destekleyen eğilimler, daha küçük, ancak potansiyel olarak anlamlı etkileri görmek için daha güçlü ve daha büyük bir denemenin değerli olacağını gösteriyor.
Burada 36 hafta boyunca ALSFRS-R’de altı puandan daha az düşüş olan biri olarak tanımlanan, yanıt analizi ve bazı araştırma sonuçları, yaşam kalitesi ALSSQOL-SF skorunda olduğu gibi, plaseboya göre CNM-Au8 için önemli bir fark göstermiştir. Açık etiketli ve daha ileri araştırma sonuçlarında, ölüm, trakeostomi, NIV (non-invaziv ventilasyon) veya gastrostomi tüpü gibi kriterlerle ölçülen hastalık ilerlemesi, ya da 96 hafta boyunca öngörülen sağkalıma karşı gözlemlerin her ikisi de CNM-Au8’i destekledi. Önceden belirlenmiş katılımcı analizinde, uzuv başlangıçlı katılımcılarda (limb onset participants), daha güçlü bir etki göstermiştir.
CNM-Au8, bugüne kadar, herhangi bir önemli güvenlik endişesi olmaksızın iyi tolere edilebilir görünmektedir.
CNM-Au8 şu anda HEALEY Platform Denemesinde test ediliyor ve sonuçların 2022’nin ikinci yarısında okunması bekleniyor. 161 katılımcının katıldığı çalışmada 30 mg veya 60 mg’lık günlük dozun, çift kör ve plasebo kontrollü olarak 24 hafta boyunca ölçüleceği duyuruldu. Tedavi/plasebo oranı 3: 1’dir. Birincil sonuç ölçüsü, yavaş hayati kapasite (solunum), elle tutulan dinamometre (kas gücü) ve hayatta kalma gibi ikincil ölçümlerle ALSFRS-R’deki başlangıç çalışmasına göre değişiklik göstermektedir. Bu platform denemesindeki diğer keşif amaçlı sonuçlar arasında DNA, nörofilament değerlendirmesi, konuşma analizi, kan/idrar/BOS biyobelirteçleri ve ev spirometrisi yer alıyor. Uzuv başlangıçlı katılımcıların önceden belirlenmiş bir alt grup analizinin planlanıp planlanmadığı açıklanmamıştır.
Öneri
SAC, CNM-Au8’in ALS’li kişilere herhangi bir fayda sağladığı sonucuna varmak için şu anda yeterli kanıt bulunmadığını önermektedir. Bugüne kadarki deneme sonuçları ve HEALEY platformu denemesinin bir kolu olarak devam eden daha büyük çalışma olması göz önüne alındığında, temkinli olmakla birlikte iyimser olmak için de neden var.
ALS/MND Dernekleri Uluslararası İttifakı
(International Alliance of ALS/MND Associations)
Ocak 2022
__________________________
* Clene ana sayfası için linki tıklayabilirsiniz https://clene.com/
Çeviri: Didem Dengiz Karasu
