Mart 28, 2022
- C9orf72 ile ilişkili amyotrofik lateral skleroz (ALS) için bir araştırma antisens oligonükleotidi olan BIIB078, klinik olarak fayda göstermediği icin; programın durdurulmasına karar verildi.
- Biogen ve Ionis, ALS araştırmalarını ileriye götürerek, bu ilerleyici ve ölümcül nörodejeneratif hastalığın tüm biçimleri için tedaviler geliştirme konusundaki on yıllık arayışlarına bağlı kalmaya devam edeceklerdir.
CAMBRIDGE, Mass. ve CARLSBAD, Calif., 28 Mart 2022 (GLOBE NEWSWIRE) –
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ve Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) bugün, C9orf72 ile ilişkili amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) kişiler için araştırma amaçlı bir antisens oligonükleotid olan BIIB078’in (IONIS-C9Rx), Faz 1 çalışmasının en önemli sonuçlarını açıkladı.
Bu Faz 1 çalışmasında, BIIB078 genel olarak iyi tolere edilmiştir. Olumsuz olaylar (AE’ler, adverse events) çoğunlukla hafif ila orta şiddetteydi ve BIIB078 ve plasebo grupları arasında benzer oranlarda meydana geldi. En yaygın AE’ler düşme, girişimsel ağrı ve baş ağrısıydı.
BIIB078, ikincil etkinlikte beklentileri karşılamadı ve klinik bir fayda göstermedi. 60 mg’a kadar olan doz kohortlarında, BIIB078 grubu ile plasebo grubu arasında tutarlı farklılıklar yoktu. BIIB078 90 mg doz kohortundaki katılımcılar, ikincil sonuçlarda plasebo grubundakilerden daha büyük bir düşüş eğilimi gösterdi. Bu sonuçlara dayanarak, devam eden açık etiketli genişletme çalışması da dahil olmak üzere BIIB078 klinik geliştirme programının durdurulmasına karar verildi.
Biogen Başkan Yardımcısı ve Nöromüsküler Gelişim Birimi Başkanı Toby Ferguson, M.D., Ph.D., “Çalışmaya katılan ALS’li bireylerin özverili bağlılıkları ve toplumun bu yıkıcı hastalık için araştırmaları ilerletme konusundaki kararlılığı için inanılmaz derecede minnettarız” dedi ve “Bunlar umduğumuz sonuçlar olmasa da yakın zamanda planlarımızda olan ALS tedavileri araştırmalarında bu araştırmanın bize önemli bilgiler sağlayacağı açıktır. Bu yıkıcı hastalıkla yaşayan insanları olumlu yönde etkileyecek yeni tedavilere öncülük etmeye odaklanmaya devam ediyoruz.” diye ekledi.
Ionis’te Başkan Yardımcısı, Bilim Bölümü Yöneticisi (CSO) ve Nörolojik Programların kurumsal Lideri C. Frank Bennett, “C9orf72 ile ilişkili ALS, ALS’nin karmaşık bir genetik formudur ve bilim camiasının C9orf72 geninin hastalığa neden olduğuna inandığı birçok mekanizma vardır. BIIB078’i tasarlarken C9orf72 ile ilişkili ALS için hastalık mekanizmalarının, tekrar içeren RNA ve karşılık gelen dipeptitlerle ilişkili toksisiteden kaynaklandığına dair geçerli hipotezi test etmeyi planladık. Ne yazık ki, bu Faz 1 çalışması, hastalık mekanizmasının çok daha karmaşık olduğunu ortaya çıkararak hipotezi desteklemedi. Bu sonuçlar BIIB078’in daha fazla geliştirilmesini desteklemese de ALS’nin bu formunun daha derinden anlaşılmasına yol açan değerli öğretiler sağlayacağını tahmin ediyoruz” dedi.
Bu Faz 1 çalışması, C9orf72 ile ilişkili ALS’li yetişkinlere (n=106) intratekal olarak uygulanan BIIB078’i değerlendirmek için randomize, plasebo kontrollü, doz artırıcı bir çalışmaydı. Altı çalışma tedavi grubunun her birinde, katılımcılar BIIB078 veya plasebo (3:1 oranı) almak üzere randomize edildi. Çalışmanın birincil amacı, güvenlik ve tolere edilebilirliği değerlendirmekti. İkincil etkinlik sonuçları, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği – Gözden Geçirilmiş, Yavaş Vital Kapasite, Elde Tutulan Dinamometre ve Iowa Oral Basınç Aletini içeriyordu.
Şirketler, BIIB078 Faz 1 verilerini gelecekteki bir bilimsel forumda sunacaklar.
Biogen’in ALS’ye Devam Eden Sözü
On yıldan fazla bir süredir Biogen, hastalığın tüm biçimlerinin daha derinden anlaşılmasını sağlamak için ALS araştırmalarını ilerletmekte kararlı olmuştur. Şirket, 2013 yılında son aşamadaki bir ALS varlığına son vermek gibi zor bir karar almasına rağmen yatırım yapmaya ve araştırmalara öncülük etmeye devam etti. Biogen, ihtiyacı olan hastalara potansiyel bir tedavi getirme olasılığını artırmak amacıyla, ALS’nin genetik ve diğer biçimleri için varlık portföyüne önemli öğretiler ekledi. Bu uygulamalı öğretiler, tanımlanmış hasta popülasyonlarında genetik olarak doğrulanmış hedeflerin değerlendirilmesini, her hedef için en uygun yöntemin izlenmesini ve hassas klinik son noktaların kullanılmasını içerir. Bugün şirket, Tofersen, BIIB105 ve BIIB100 dahil olmak üzere ALS için değerlendirilmekte olan pek çok araştırma ilacından oluşan bir üretim planına sahiptir.
Biogen Hakkında
Nörobilimde öncü olarak Biogen, ciddi nörolojik hastalıklar ve benzer terapötik komşuluklarla yaşayan insanlar için dünya çapında yenilikçi tedaviler keşfeden, geliştiren ve sunan bir şirkettir. Dünyanın ilk küresel biyoteknoloji şirketlerinden biri olan Biogen, 1978 yılında Charles Weissmann, Heinz Schaller, Sir Kenneth Murray ve Nobel Ödülü sahibi Walter Gilbert ve Phillip Sharp tarafından kuruldu. Bugün Biogen, multipl sklerozu tedavi etmek için önde gelen bir ilaç portföyüne sahiptir, spinal müsküler atrofi için ilk onaylı tedaviyi tanıtmış ve Alzheimer hastalığının tanımlayıcı bir patolojisini ele almak için ilk ve tek onaylı tedaviyi sağlamaktadır. Biogen ayrıca biyobenzerleri ticarileştiriyor ve karşılanmamış ihtiyaçların yüksek olduğu çeşitli alanlarda hastalar için bakım standardını değiştirecek, sinirbilimde endüstrinin en çeşitlendirilmiş konusunu ilerletmeye odaklanıyor.
2020’de Biogen, birbiriyle derinden ilişkili iklim, sağlık ve eşitlik konularını ele almak için 20 yıllık 250 milyon dolarlık cesur bir girişim başlattı. Sağlıklı İklim, Sağlıklı Yaşam™, şirketin operasyonlarında fosil yakıtları ortadan kaldırmayı, insan sağlığı sonuçlarını iyileştirmek için bilimi ilerletmek için tanınmış kurumlarla iş birlikleri kurmayı ve yetersiz hizmet alan toplulukları desteklemeyi amaçlıyor.
Şirket, yatırımcılar için önemli olabilecek bilgileri düzenli olarak https://www.biogen.com/ adresindeki internet sitesinde yayınlamaktadır. Daha fazla bilgi edinmek için lütfen https://www.biogen.com/ adresini ziyaret edebilir ve Biogen’i sosyal medyada takip edebilirsiniz – Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.
Ionis Pharmaceuticals, Inc. Hakkında
30 yılı aşkın bir süredir Ionis, yeni antisens teknolojisiyle RNA hedefli terapide lider olarak, yeni pazarlara öncülük ediyor ve bakım standartlarını değiştiriyor. Ionis’in şu anda piyasada mevcut 3 ilacı ve endüstri lideri kardiyovasküler ve nörolojik kurumlar tarafında önemi vurgulanmış, ileri seviye son asama çalışmaları bulunmaktadır. Bilimsel inovasyonumuz, hasta insanların bize güvendiği bilgisiyle başladı ve devam ediyor, bu da lider, tam entegre bir biyoteknoloji şirketi olma vizyonumuzu besliyor.
Çeviri: Didem Dengiz Karasu
