Haberde söz edilen ilaç Qalsody (Tofersen) ilacıdır.
ALS hastalarının %2-5 kadarında görülen, SOD1 mutasyonu adı verilen, genetik geçiş gösteren Ailesel als hastalığında kullanılıyor. Genetik test sonucu SOD1 mutasyonu tesbit edilen hastalarda etkilidir.
İlaç, her ay Omurilik sıvısı içine veriliyor. Ömür boyu kullanmak gerekiyor.
Öte yandan ilacın aylık maliyeti 32bin € civarında.
Bu ilaç 1 Temmuz itibariyle Avrupa’da geri ödeme kapsamına alınmıştır.
Ne yazık ki Türkiye’de henüz Sgk kapsamında değildir.
ALS-MNH Derneği olarak gerekli başvurular yapıldı. Ancak resmi başvuru yapmak kuşkusuz fazla etkili olmamaktadır.
Genetik Test sonucu SOD1 mutasyonu tesbit edilmiş hastalarımız! Aşağıdaki formu doldurunuz
https://forms.gle/xJZqiG85yk3xtDg16
Bu ilacın ülkemizde SGK kapsamında ödenmesi için kamuoyu farkındalığı oluşturmak çok önemlidir. Hepimize bu anlamda görev düşüyor.
Aktif hak savunuculuğu için liderlik yapacak bireylere ihtiyacımız var.
Bilgilerinize sunarım.
Alper Kaya
Amyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalığına ilişkin araştırmalarda çığır açan bir gelişme yaşandı. Umeå Üniversitesi’ndeki bilim insanları, ALS hastalığının özellikle agresif bir formuna sahip bir hastada hastalığın ilerlemesinin, yeni bir gen terapisinin kullanılmasıyla önemli ölçüde yavaşladığını bildirdi. İlaç tedavisini dört yıl boyunca kullandıktan sonra hasta hâlâ merdiven çıkabiliyor, sandalyesinden kalkabiliyor, iyi yemek yiyip konuşabiliyor, aktif ve sosyal açıdan doyurucu bir hayat yaşayabiliyor.
Önemli not: Sözkonusu ilaç FDA ve EMA (european medicine agency) onayı almıştır. Avrupa Birliği ülkelerinde henüz ilaç satışı yoktur. Yapılan çalışmalar EAP (erken erişim programı) kapsamında yapılmaktadır. Ülkemizde ilacın temini mümkün değildir. Eğer Sağlık Bakanlığı erken erişim programı konusunda bir girişimde bulunursa ilaca erişim yolu açılabilir. ALS-MNH Derneği yönetimi olarak gerekli yazışmalar yapılmıştır. Kamuoyu desteği önemlidir!
– Önemli bir keşif, hastalığa neden olan SOD1 proteininin seviyelerini önemli ölçüde azaltmanın ve aynı zamanda hastalığın daha fazla ilerlemesi üzerindeki net bir engelleyici etkinin ölçülmesinin artık mümkün olmasıdır. Hastaya 2020 baharının başlarında nöroloji servisinde teşhis koyduğumuzda hastanın prognozu en iyi ihtimalle 1,5-2 yıl hayatta kalma idi. Hasta beklentilerin çok çok ötesine geçti
Hasta, SOD1 genindeki bir mutasyonun neden olduğu, özellikle agresif bir ALS hastalığı formuna sahip olan güney İsveç’teki bir aileden geliyor. Bir akrabasına ALS teşhisi konduğunda hasta, Umeå Üniversitesi’ndeki ALS araştırma ekibine araştırma amacıyla bir kan örneği bıraktı ancak genetik testin sonuçlarını öğrenmemeyi tercih etti. Ancak hasta hastalık geninin taşıyıcısıydı ve dört yıl önce kas güçsüzlüğü yaşadıktan sonra hasta kendisinin de bu durumdan muzdarip olduğunu fark etti. Hasta hemen Kuzey İsveç Üniversite Hastanesi’ndeki sağlık ekibi tarafından müdahale edildi ve hastaya erken evre ALS hastalığı teşhisi konuldu.
Hasta, 2020 yazından bu yana, ilaç şirketi Biogen’in sponsorluğunda, motor nöronlarda SOD1 proteininin yanlış katlanmasına ve toplanmasına neden olan SOD1 mutasyonları olan hastalar için geliştirilen yeni bir gen terapisini değerlendiren faz 3 çalışmasına katılıyor. Hasta, her dört haftada bir Danimarka’nın Kopenhag kentindeki bir üniversite hastanesinde deneysel tedavi görüyor.
Biyobelirteç neredeyse yüzde 90 oranında azaldı
2020 yılında teşhis konduğunda, hastanın sinir hücrelerinin parçalanmasını gösteren bir biyobelirteç olan nörofilament L maddesinin seviyeleri çok yüksekti. Şimdi, dört yıl sonra, seviyeler neredeyse yüzde 90 oranında azaldı.
– Hastaya Nisan 2020’de Kuzey İsveç Üniversite Hastanesi’nde teşhis konulduğunda, nörofilament L düzeyinin litre başına 11.000 nanogram kadar yüksek olduğunu ölçtük; bu, bir ALS hastası için bile yüksek bir rakam. En son örnekte, yeni ilacın 50 enjeksiyonundan sonra seviye 1.200’den 1.290’a düştü; bu da hastalık göstergesinde önemli bir düşüş anlamına geliyor. Hastanın yaş grubundaki bir kişi için normal seviye 560’ın altındadır. Kandaki nörofilament seviyesi ise son hastane ziyaretinde normal seviyelere gerileyerek 12’ye kadar geriledi. Peter Andersen, normal seviyenin 13’ten az olduğunu söylüyor.
ALSFRSR ölçeği kullanılarak ölçülen hastanın fonksiyon düzeyi, sağlıklı bir bireye göre azalmıştır (48 puan), ancak son 18 ay boyunca neredeyse aynı seviyede, 35 ila 37 puan civarında kalmıştır; bu, hastanın fonksiyonelliğinin azaldığı anlamına gelir. düzeyi sağlıklı bir bireye göre yaklaşık yüzde 26 oranında azalır.
Hastanın sahip olduğu bu agresif tip ALS gen mutasyonuna sahip bir kişi genellikle her ay 1-1,5 puan kaybeder. Bu, tedavi olmasaydı hastalığın beklenen ilerlemesinin çok hızlı olacağı ve 6-12 ay içinde ciddi sakatlığa yol açacağı ve büyük olasılıkla hastanın 2021’de ölümüne yol açacağı anlamına geliyor.
İlham
Klinik Bilimler Bölümü’nde Peter Andersen ile birlikte çalışan nörolog ve araştırmacı Karin Forsberg, bu hastanın, hastalığın başlangıcından dört yıl sonra bile az çok engelsiz bir şekilde merdivenleri çıkabildiğini görmek bir bakıma mucize, diyor. SOD1 ve ALS’yi yirmi yılı aşkın süredir araştırıyor.
– İlaç tedavisini bu şekilde başarmak büyük bir başarı ve ilhamdır. Ancak bu hiçbir şekilde işin bittiği anlamına gelmez. Bu sadece başlangıç. Söz konusu ilacın tedavi edici bir tedavi teşkil etmediğini ancak hastalığın ilerlemesini frenleyebilecek gibi göründüğünü de unutmamak gerekir. ALS hastalarına yönelik farmasötik tedavilerin daha da geliştirilmesi konusunda bize büyük umut veriyor.
ALS hastalığının birçok türü vardır ve yalnızca yüzde 2 ila 6’sında SOD1 genindeki bir mutasyonun neden olduğu ALS hastalığı vardır. Birçoğunda hastalığın ailesel bir formu vardır, ancak sporadik ALS vakalarında da SOD1’deki mutasyonlar bulunmuştur.
– Bu ilacın diğer ALS hastalığı türleri üzerinde de benzer bir etkisinin olup olmadığı şu an için bilinmiyor. Peter Andersen, konuyla ilgili daha fazla araştırmaya ihtiyaç olduğunu söylüyor.
Hasta, 2020 yazında çalışmaya ilk katıldığında yapabildiği hemen hemen her şeyi hâlâ yapabiliyor; konuşması etkilenmiyor ve her şeyi kendisi yapmayı başarıyor, çimleri biçiyor, alışverişe çıkıyor ve kendi bakımıyla ilgileniyor. çocuklar. Mental olarak da kendini çok daha iyi hissediyor çünkü artık umutlu olmaya cesaret ediyor.
“Bu sadece başlangıç”
Hastanın katıldığı çalışma bu yaz sona eriyor. İlaç henüz İsveç’te mevcut değil, ancak Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylandı ve 23 Şubat 2024’te Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ilacın SOD1 genine sahip hastalarda kullanılmasını önerdi. Avrupa Birliği içindeki mutasyonlar.
Ancak İsveç’teki Yeni Terapiler Konseyi, bölgesel sağlık hizmeti sağlayıcılarından Diş ve İlaç Yardımları Ajansı tarafından sağlık açısından ekonomik bir değerlendirme sağlanana kadar ilacı reçete etmemelerini istedi
– Bir sonraki adımımız bu ilacı alan hastalardan elde edilen sonuçları incelemek. Bazıları için işe yaradı, ancak hepsi aynı olumlu etkiyi görmedi. Bu bir dozaj sorunu olabilir veya tedavinin hangi hastalık aşamasında başlatıldığı olabilir. Belki süreci tamamen durdurmak için ek ilaçlara ihtiyaç vardır? Bunlar şimdi denememiz ve cevaplamamız gereken sorular. Karin Forsberg, bunun yalnızca başlangıç olduğunu söylüyor.
Tedavinin, hastanın sahip olduğu ALS hastalığının türüne göre verileceği ve büyük olasılıkla bir ilaç kombinasyonu gerektireceği bir gelecek hayal ediyor. Diğer ALS türlerine sahip hasta grupları için eşdeğer ilaçların geliştirilebilmesi için yeni ilaç hedefleri bulmak amacıyla hem İsveç’te hem de uluslararası alanda pek çok araştırma yapıldığını vurguluyor ve bunun gerçekleşeceğinden umutlu olduğunu vurguluyor.
– Hastadan toplanan numunelerde hastalık sürecinin devam ettiğini ancak hastanın vücudunun bunu telafi edebildiğini ölçebiliyoruz. Şimdi bile, hasta bu yeni gen terapisi ilacını almaya başladıktan dört yıl sonra. Peter Andersen, İsveç Etik İnceleme Otoritesi’nin bu çalışmalara katılımı onayladı ve birkaç yıl sonra, diğer katılımcı ülkelerdeki ALS doktorları gibi biz de tedavi edilen birçok hasta üzerinde açık bir klinik etki gördüğümüzü söylüyor.
– Bir sonraki adım, bu ilaçla tedavinin aktive ettiği görünen telafi edici mekanizmaları incelemek için İsveç Etik İnceleme Otoritesinden onay almak olacak. Burada, sinir sisteminin önceden bilinmeyen kısımlarının nasıl çalıştığına dair içgörü elde etme ve daha da iyi yeni ilaçlar geliştirme fırsatı doğabilir.
ALS hastası ve Peter Andersen’ın videosu
Klinik Bilimler Bölümü’nde baş nörolog ve profesör olan Peter Andersen, çalışma hakkında konuşuyor ve ALS hastasının Kuzey İsveç Üniversite Hastanesi’nde testler yaptığı görülüyor.
Daha fazlasını öğrenin ve ALS Research Umeå web sayfasında Peter Andersen ve Karin Forsberg ile yapılan röportajın daha uzun versiyonunu izleyin .
https://www.umu.se/en/research/groups/als-research3
Arkaplan bilgisi
ALS hastalığının pek çok türü vardır; bazılarına ailesel ALS adı verilen kalıtsal bir gen mutasyonu neden olur, ancak çoğu durumda nedeni bilinmemektedir.
Tüm ALS hastalarının yaklaşık yüzde 2 ila 6’sında aynı adı taşıyan proteini kodlayan SOD1 geninde kalıtsal bir mutasyon vardır. SOD1 proteini vücudun tüm hücrelerinde bulunur ve normal işlevi antioksidan olarak adlandırılan serbest radikalleri nötralize etmektir.
3. aşama VALOR çalışmasının farmasötik ilacı tofersen veya Qalsody’dir (Biogen). SOD1 enzimini kodlayan gen okunduğunda oluşan mRNA’nın parçalanmasına neden olan bir antisens oligonükleotiddir (ASO). Sonuç olarak yeni SOD1 proteininin sentezi azalır. Bu, ilacın SOD1 oluşumunu engellediği anlamına gelir
Tofersen yalnızca SOD1 gen mutasyonu olan hastalar üzerinde test edildi, başka herhangi bir ALS hastalığı türü olan hastalar üzerinde test edilmedi.
VALOR çalışmasının ilk altı ayında katılımcı hastalara tofersen veya plasebo verildi. Bundan sonra hastalar, herkese aktif ilacın, yani tofersen’in verildiği çalışmanın açık etiketli uzatmasına (OLE) devam etti. VALOR’un OLE kısmı yakında sona erecek. İsveçli hastaların da katıldığı daha önceki bir faz 2 çalışmada tofersen farklı dozajlarda (20, 40, 60 veya 100 miligram) verilmiş ve en yüksek dozun en iyi doz olduğu belirlenmiştir.
İlaç omurilik sıvısına enjeksiyon yoluyla uygulanıyor ve lomber ponksiyon yapılmasını gerektiriyor, bu da hastanın ilacı almasıyla bağlantılı olarak bazı küçük baş ağrılarına ve sırt ağrısına neden oluyor. Bunun dışında hasta çok az yan etki yaşadı ve tedaviye başladığından beri hastalığının daha stabil olduğunu düşünüyor.
İlaç çalışması birçok ülkede gerçekleştirildi ve İsveçli hastayla ilgili eşit derecede umut verici sonuçlar, diğerlerinin yanı sıra Almanya, Belçika, ABD ve Kanada’daki araştırmacılar tarafından da rapor edildi. Bu değerlendirmeler ilacı geliştiren ilaç firmasından bağımsız olarak yapılmıştır.
SOD1 ALS hastalığı olan hastalarda görülen ümit verici sonuçlar, SOD1 mutasyonunun sağlıklı taşıyıcılarında tofersen ile erken tedavinin değerlendirildiği ATLAS çalışmasına ilham kaynağı olmuştur. ATLAS çalışması 2021 yılında başladı ve halen devam ediyor.
30 Mayıs 2024
SOD1-ALS, Avrupa’da 1.000’den az kişiyi etkilediği tahmin edilen yıkıcı, tek tip ölümcül ve çok nadir görülen genetik bir ALS türüdür
QALSODY, Biogen’in AB’de onaylanan üçüncü nadir hastalık tedavisi olup, şirketin karşılanmamış ihtiyaçların yüksek olduğu hastalıkları ele alma konusundaki kararlılığını göstermektedir
QALSODY ile Biogen, ALS’de klinik deneme tasarımını optimize etmek için bir araç olarak nörofilamentin geliştirilmesine yardımcı oldu ve bu alanda daha fazla atılımı hızlandırma potansiyeli sunuyor
CAMBRIDGE, Mass., 30 Mayıs 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB), Avrupa Komisyonu’nun (EC), süperoksit dismutaz 1 genindeki (SOD1-ALS) bir mutasyonla ilişkili amiyotrofik lateral sklerozlu (ALS) yetişkinlerin tedavisi için QALSODY® (tofersen) için istisnai koşullar altında pazarlama izni verdiğini ve yetim atamasını sürdürdüğünü duyurdu. QALSODY, motor nöron hastalığı (MND) olarak da bilinen ALS’nin genetik bir nedenini hedef alan Avrupa Birliği’nde onaylanan ilk tedavidir.
Biogen Nöromüsküler Geliştirme Birimi Başkanı Stephanie Fradette, “Avrupa Komisyonu’nun QALSODY’yi onaylaması, SOD1-ALS topluluğu için bu önemli yeni tedaviyi öne çıkarmak için son yirmi yıldır birlikte çalışan ALS topluluğunun – ALS ile yaşayan insanlar ve sevdikleri, bilim insanları, klinisyenler ve savunucular – sarsılmaz bağlılığının bir kanıtıdır” dedi. “QALSODY’yi bölge genelinde SOD1-ALS ile yaşayan insanlara mümkün olan en kısa sürede ulaştırmak için tıp camiası ve yerel yetkililerle birlikte çalışıyoruz.”
QALSODY için pazarlama izni, bir tedavinin fayda/risk değerlendirmesinin olumlu olarak belirlendiği, ancak hastalığın nadir olması nedeniyle normal kullanım koşullarında kapsamlı verilerin elde edilmesinin mümkün olmadığı durumlarda önerilen istisnai koşullar altında verilmiştir. Avrupa İlaç Ajansı (EMA), QALSODY’nin yetim tıbbi ürün olarak tanımlanmasının sürdürülmesini tavsiye etmiştir.
Belçika’daki Leuven Üniversite Hastanesi’nde Nöroloji Profesörü ve Nöromüsküler Referans Merkezi Direktörü olan Philip Van Damme, “QALSODY’nin onayı SOD1-ALStedavisinde bir paradigma değişikliğini temsil ediyor ve uzun süredir bir atılım bekleyen hastalara ve sevdiklerine umut veriyor” dedi. “Avrupa Nöroloji Akademisi, QALSODY’nin SOD1-ALShastaları için ilk basamak tedavi olarak sunulması gerektiğini kabul eden ALS için yeni tedavi kılavuzlarını onayladı.”
QALSODY’nin onayı, hedeflenen etki mekanizması, biyobelirteç ve klinik veriler dahil olmak üzere kanıtların bütününe dayanmaktadır. Randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 VALOR çalışmasında (n=108), hastalar 24 hafta boyunca QALSODY 100 mg (n=72) veya plasebo (n=36) ile tedavi almak üzere 2:1 oranında randomize edilmiştir. Birincil etkinlik son noktası, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Gözden Geçirilmiş toplam skorunda başlangıçtan 28. Haftaya kadar olan değişimdi. Sonuçlar sayısal olarak tofersen lehinedir, ancak istatistiksel olarak anlamlı değildir (ITT popülasyonu: tofersen-plasebo düzeltilmiş ortalama fark [%95 CI]: 1.4 [-1.3, 4.1]). 28. haftada, aksonal hasar ve nörodejenerasyonun bir belirteci olan ortalama plazma nörofilament hafif zinciri (NfL), plasebo ile %12’lik bir artışa kıyasla tofersen ile tedavi edilen katılımcılarda (ITT) %55 oranında (başlangıca göre geometrik ortalama oran) azalmıştır (tofersen ile plasebo için geometrik ortalama oranlardaki fark: %60 (%95 GA: %51, %67)). QALSODY ile tedavi edilen katılımcılarda bildirilen çok yaygın advers reaksiyonlar (10 kişiden 1’inden fazlasını etkileyebilir) ağrı (sırt ağrısı, kollarda veya bacaklarda ağrı), yorgun hissetme, kas ve eklem ağrısı, ateş ve beyin ve omuriliği çevreleyen sıvıda meydana gelen protein ve/veya beyaz kan hücresi sayısında artış olmuştur.
“EUpALS olarak, Avrupa’daki SOD1-ALS hastalarının ALS’nin genetik bir nedenini hedef alan ilk tedavi olan QALSODY’ye erişebilecek olmalarından dolayı heyecan duyuyoruz. Bu, ALS’nin tedavi edilebilir bir hastalık olduğunu gösteren, ALS topluluğu için önemli bir kilometre taşıdır.” dedi Avrupa ALS ile Yaşayan Profesyoneller ve İnsanlar Örgütü (EUpALS) Başkanı Evy Reviers. “Avrupa ALS topluluğunun bir temsilcisi olarak, ALS’ye karşı ortak mücadelede yeni bir evrime girmekten heyecan duyuyorum. Biogen’e bu tıbbi başarıya yol açan uzun yıllara dayanan bilimsel ve klinik öncü çabaları için teşekkür ediyoruz.”
Biogen, uygun Avrupalı hastaların bu tedaviye erişimini sağlamak için tüm paydaşlarla yakın bir şekilde çalışmayı taahhüt etmektedir. Biogen erken erişim programı aracılığıyla, 18 AB ülkesinde SOD1-ALS’li yaklaşık 330 kişi QALSODY almıştır. QALSODY, Amerika Birleşik Devletleri’nde de kullanım için onaylanmıştır ve Biogen diğer bölgelerdeki düzenleyici makamlarla temas halindedir.
QALSODY® (tofersen) Hakkında
QALSODY® (tofersen), SOD1 protein üretimini azaltmak için SOD1 mRNA’ya bağlanmak üzere tasarlanmış bir antisens oligonükleotiddir (ASO). ABD Gıda ve İlaç Dairesi, süperoksit dismutaz 1 (SOD1) geninde mutasyon olan yetişkinlerde amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için QALSODY’ye hızlandırılmış onay vermiştir. Bu endikasyon, QALSODY ile tedavi edilen hastalarda gözlenen plazma nörofilament hafif zincirindeki (NfL) azalmaya dayalı olarak hızlandırılmış onay kapsamında onaylanmıştır. Bu endikasyon için onayın devamı, doğrulayıcı çalışma(lar)da klinik yararın doğrulanmasına bağlı olabilir.2 Avrupa Komisyonu QALSODY için istisnai koşullar altında pazarlama izni ve yetim ataması vermiştir.
Biogen, işbirliğine dayalı bir geliştirme ve lisans anlaşması kapsamında QALSODY’yi Ionis Pharmaceuticals, Inc. şirketinden lisanslamıştır. QALSODY, Ionis tarafından keşfedilmiştir.
Faz 3 VALOR çalışmasının devam eden açık etiket uzatmasına (OLE) ek olarak, QALSODY, SOD1 genetik mutasyonu ve hastalık aktivitesinin biyobelirteç kanıtı (yüksek plazma NfL) olan presemptomatik bireylerde başlatıldığında QALSODY’nin klinik başlangıcı geciktirip geciktiremeyeceğini değerlendirmek için Faz 3, randomize, plasebo kontrollü ATLAS çalışmasında incelenmektedir. ATLAS (NCT04856982) hakkında daha fazla ayrıntı clinicaltrials.gov adresinde bulunabilir.
Amyotrofik Lateral Skleroz ve SOD1-ALS Hakkında
Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyinde ve omurilikte istemli kas hareketini kontrol etmekten sorumlu motor nöronların kaybıyla sonuçlanan nadir, ilerleyici ve ölümcül bir nörodejeneratif hastalıktır. ALS’li kişiler kas zayıflığı ve atrofisi yaşarlar ve hareket etme, konuşma, yemek yeme ve nihayetinde nefes alma yeteneklerini giderek kaybettikçe bağımsızlıklarını yitirmelerine neden olur. ALS’li kişiler için ortalama yaşam süresi, semptomların başlangıcından itibaren üç ila beş yıldır.3
ALS’de birden fazla genin rolü olduğu düşünülmektedir. Genetik testler, bilinen bir aile öyküsü olmayan bireylerde bile, bir kişinin ALS hastalığının genetik bir mutasyonla ilişkili olup olmadığını belirlemeye yardımcı olur. SOD1 genindeki mutasyonlar, dünya çapında ALS hastası olan tahmini 168.000 kişinin yaklaşık %2’sinden sorumludur(SOD1-ALS).1 ALS hastalarının %15’inden fazlasının hastalığın genetik bir formuna sahip olduğu düşünülmektedir; 4 ancak bu kişilerin bilinen bir aile öyküsü olmayabilir.1
SOD1-ALS’li kişilerde, SOD1 genindeki mutasyonlar vücutlarının toksik yanlış katlanmış bir SOD1 proteini formu oluşturmasına neden olur. Bu toksik protein motor nöronların dejenere olmasına neden olarak ilerleyici kas güçsüzlüğü, işlev kaybı ve nihayetinde ölümle sonuçlanır.4
Biogen’in ALS’ye Sürekli Bağlılığı
On yılı aşkın bir süredir Biogen, hastalığın tüm formlarının daha iyi anlaşılmasını sağlamak için ALS araştırmalarını ilerletmeye kendini adamıştır. Şirket, 2013 yılında son aşamadaki bir ALS varlığını durdurma gibi zor bir karar almasına rağmen araştırmalara yatırım yapmaya ve öncülük etmeye devam etmiştir. Biogen, ihtiyacı olan hastalara potansiyel bir tedavi sunma olasılığını artırmak amacıyla, ALS’nin genetik ve diğer formlarına yönelik varlık portföyüne önemli öğrenimler uygulamıştır. Bu uygulamalı öğrenimler, tanımlanmış hasta popülasyonlarında genetik olarak doğrulanmış hedeflerin değerlendirilmesini, her hedef için en uygun yöntemin izlenmesini ve hassas klinik son noktaların kullanılmasını içermektedir. QALSODY’ye ek olarak şirket, geniş ALS popülasyonu için TDP43 patolojisini ele alma çabalarını da içeren sağlam bir keşif hattına sahiptir. TDP43 patolojisi ALS vakalarının %97’sinde görülmekte ve hastalığın ayırt edici özelliği olarak kabul edilmektedir.
Biogen Hakkında
1978 yılında kurulan Biogen, hastaların yaşamlarını dönüştürmek ve hissedarlarımız ve toplumlarımız için değer yaratmak amacıyla yeni ilaçlar sunmak için yenilikçi bilime öncülük eden lider bir biyoteknoloji şirketidir. İnsan biyolojisini derinlemesine anlıyor ve sınıfında ilk olan tedavileri veya üstün sonuçlar sağlayan terapileri geliştirmek için farklı yöntemlerden yararlanıyoruz. Yaklaşımımız, uzun vadeli büyüme sağlamak için yatırım getirisi ile dengelenmiş cesur riskler almaktır.
Biogen Güvenli Liman
Bu haber bülteni, QALSODY’nin potansiyel klinik etkileri; QALSODY’nin potansiyel faydaları, güvenliği ve etkinliği; QALSODY için klinik geliştirme programı; ALS’nin tanımlanması ve tedavisi; ALS tedavisi için araştırma ve geliştirme programımız; QALSODY de dahil olmak üzere ticari işimizin ve boru hattı programlarımızın potansiyeli ve ilaç geliştirme ve ticarileştirme ile ilgili riskler ve belirsizlikler gibi ileriye dönük ifadeler içermektedir. Bu ileriye dönük ifadelere “hedeflemek”, “öngörmek”, “inanmak”, “olabilir”, “tahmin etmek”, “beklemek”, “tahmin etmek”, “niyet etmek”, “olabilir”, “planlamak”, “potansiyel”, “mümkün”, “olacak”, “olur” ve benzer anlamdaki diğer kelimeler ve terimler gibi kelimeler eşlik edebilir. İlaç geliştirme ve ticarileştirme yüksek derecede risk içerir ve sadece az sayıda araştırma ve geliştirme programı bir ürünün ticarileştirilmesiyle sonuçlanır. Erken aşama klinik çalışmalarda elde edilen sonuçlar, daha sonraki aşamalardan veya daha büyük ölçekli klinik çalışmalardan elde edilen tam sonuçların veya sonuçların göstergesi olmayabilir ve ruhsat onayını garanti etmez. İleriye dönük beyanlarımıza gereğinden fazla güvenmemelisiniz.
Bu beyanlar, QALSODY’nin geliştirilmesi ve potansiyel ticarileştirilmesindeki başarının belirsizliği; klinik çalışmalarımıza tam olarak kaydolmama veya kayıtların beklenenden daha uzun sürmesi riski; klinik çalışmalarımız sırasında elde edilen ek veriler, analizler veya sonuçlardan beklenmedik endişelerin ortaya çıkması dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, gerçek sonuçların bu beyanlarda yansıtılanlardan önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek riskler ve belirsizlikler içermektedir; düzenleyici makamların ek bilgi veya daha fazla çalışma talep etmesi veya QALSODY de dahil olmak üzere ilaç adaylarımızın onaylanmaması veya reddedilmesi ya da onaylanmasının gecikmesi; advers güvenlik olaylarının meydana gelmesi; beklenmedik engeller, maliyetler veya gecikme riskleri; verilerimizi, fikri mülkiyet haklarımızı ve diğer mülkiyet haklarımızı koruyamama ve uygulayamama ve fikri mülkiyet talepleri ve itirazlarına ilişkin belirsizlikler; ürün sorumluluğu talepleri; faaliyet sonuçları ve mali durum. Yukarıda belirtilenler, gerçek sonuçların herhangi bir ileriye dönük beyandaki beklentilerimizden farklı olmasına neden olabilecek faktörlerin hepsini değil ancak çoğunu ortaya koymaktadır. Yatırımcılar bu uyarı beyanının yanı sıra en son yıllık veya üç aylık raporumuzda ve ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu’na sunduğumuz diğer raporlarda belirtilen risk faktörlerini de dikkate almalıdır. Bu ifadeler yalnızca bu haber bülteninin tarihi itibariyle geçerlidir.
İleriye dönük beyanları kamuya açık olarak güncelleme yükümlülüğümüz bulunmamaktadır.
Referanslar:
Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD. Amyotrofik Lateral Skleroz ve SOD1 ve C9orf72 Genetik Varyantlarının Tahmini Prevalansı ve İnsidansı. Nöroepidemiyoloji. 2021;55(5):342-353. doi: 10.1159/000516752. Epub 2021 Temmuz 9.
QALSODY Reçeteleme Bilgileri, Cambridge, MA: Biogen.
Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsü. Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS). Şu adresten erişilebilir: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als. Erişim tarihi: Nisan 2024.
Akcimen F, Lopez ER, Landers JE, ve ark. Amyotrofik lateral skleroz: genetik keşiflerin tedavilere dönüştürülmesi. Nat Rev Genet. 2023. https://doi.org/10.1038/s41576-023-00592-y
Kaynak: Biogen
https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-receives-european-commission-approval-qalsodyr-tofersen
Karar, ABD’de ALS hastalığının tedavisi için ilk koşullu onaydır
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), SOD1 genindeki mutasyonlarla ilişkili amiyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için Biogen’in Qalsody olarak adlandırılan ilacına koşullu onay verdi. İlaç daha önce Tofersen (BIIB067) olarak biliniyordu.
Ülkede ALS için ilk koşullu onayı gösteren karar, düzenleyici kurumun hızlandırılmış onay yolu kapsamında inceleme başvurusunu kabul etmesinden yaklaşık sekiz ay sonra geldi. Bu yol, FDA’nın, olası bir faydayı düşündüren erken klinik araştırma verilerine dayalı olarak ilaçlara koşullu pazarlama yetkisi vermesine olanak tanıyor.
Qalsody’nin raporu Faz 1/2/3 VALOR klinik çalışmasından (NCT02623699) ve onun açık etiketli uzatma çalışmasından (NCT03070119) alınan biyobelirteç verilerine dayanıyordu. Bu veriler, tedavinin, sinir hücresi hasarının bir belirteci olan nörofilament hafif zincirin (NfL) kan seviyelerinde belirgin düşüşlere yol açtığını gösterdi.
Avrupa’daki düzenleyiciler şimdi AB ülkeleri için Qalsody başvurusunu değerlendiriyor
Geçen ay FDA’nın Periferik ve Merkezi Sinir Sistemi İlaçları Danışma Komitesi üyeleri, mevcut verilerin Qalsody’nin SOD1-ALS’li kişilerde etkili olduğuna dair önemli kanıtlar sağlayıp sağlamadığı konusunda karışık görüşlere sahipti.
Bununla birlikte, uzmanlar oybirliğiyle NfL(nörofilament) seviyelerinde azalma görülmesini, ilacın etkinliğinin iyi bir belirteci olarak kabul ettiler. Bu kanıt, muhtemelen erken onayı destekledi.
FDA duyurusuna göre tedavi, önerilen 100 mg dozda onaylanmıştır. 15 mL çözelti içeren ilaç, intratekal enjeksiyon adı verilen spinal kanala (beyin omurilik sıvısına) bir enjeksiyon yoluyla verilir. İlk üç doz iki hafta arayla verilir ve ardından idame dozları aylık olarak uygulanır.
Qalsody’nin liste fiyatı ve ne kadar zamanda satışa sunulacağı hakkında henüz bir bilgi yok.
İlaç onayı için benzer bir başvuru Avrupa İlaç Ajansı tarafından incelenmektedir.
Biogen, bu arada tedavinin 34 ülkede erken erişim programları (EAP) aracılığıyla sunulduğunu söyledi.
SOD1 genindeki mutasyonlar, ailesel ALS’li kişilerin %20’sinde ve sporadik ALS vakalarının %2 kadarında bulunur. Bu tür mutasyonlar, SOD1 proteininin sinir hücrelerine zarar veren hücre içi kümelenmeleri oluşturan toksik bir formuyla sonuçlanır.
Tofersen (Qalsody) nedir?
Tofersen, ALS’ye neden olduğu bilinen SOD1 olarak bilinen spesifik bir genetik mutasyonu hedefleyen bir antisens oligonükleotittir (ASO).
İntratekal enjeksiyon yoluyla uygulanan Qalsody, SOD1 düzeylerini düşürmek ve sinir hücresi işlevini korumak için tasarlanmıştır. Bunu, protein üretimini yönlendiren DNA’dan türetilen bir ara molekül olan SOD1’in haberci RNA’sının (mRNA) bozulmasını hedefleyerek yapar.
Tedavi, hücrelerde üretilen SOD1 protein miktarını azaltarak hastalığın ilerlemesini yavaşlatma ve hayatta kalma süresini uzatma potansiyeline sahiptir.
(Nfl) Nörofilament hafif zincir nedir?
Nörodejeneratif hastalıklarda, özellikle ALS hastalığında hastalığın potansiyel bir belirtecidir. Beyin omurilik sıvısında ve kanda sinir hücrelerinin yıkımını gösterir.
Qalsody’nin ABD’deki onayı, sağlıklı gönüllülerde yürütülen Faz 1 çalışmasından (NCT03764488) elde edilen verilere ve ayrıca VALOR çalışmasından ve onun ALS hastalarında açık etiketli uzatma çalışmasından elde edilen bulgulara dayanıyordu.
VALOR’un Faz 1/2 bölümü, artan tekli ve çoklu dozlarda verilen Qalsody’nin genel olarak iyi tolere edildiğini ve beyin ve omuriliği çevreleyen sıvı olan beyin omurilik sıvısındaki SOD1 ve NfL düzeylerini düşürebildiğini buldu.
Yapılan analizler sonucu ayrıca, tedavinin ALS ilerlemesini yavaşlatabileceğini öne sürülüyor. Şu anda onaylanmış 100 mg doz verilen hastalarda, plasebo alanlara kıyasla 12 hafta boyunca fonksiyonel işlev, akciğer fonksiyonu ve kas gücünde daha yavaş düşüşler yaşandı. Faydalar özellikle hızla ilerleyen hastalığı olan hastalarda belirgindi.
Qalsody ile ilgili ek çalışmalar zaten devam ediyor
VALOR’un Faz 3 bölümü, ilacın faydalarını daha geniş bir hasta grubunda doğrulamak için tasarlandı. Altı ay boyunca 100 mg Qalsody veya bir plasebodan oluşan sekiz intratekal enjeksiyon uygulaması için rastgele atanan 108 katılımcı çalışmaya kaydedildi.
Ana amaç, 28 hafta veya yaklaşık yedi ay sonra hızla ilerleyen ALS’si olan 60 katılımcı arasında Revize Edilmiş ALS İşlevsel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) ile ölçülen işlevsel yetersizlikteki değişiklikleri değerlendirmekti.
Bu amaç karşılanmasa da araştırmacılar akciğer fonksiyonunda ve kas gücünün azalmasında daha yavaş bir gidişata yönelik bazı eğilimler gördüler. Ayrıca, Qalsody verilen hastaların SOD1 ve beyin omurilik sıvısında NfL seviyelerinde belirgin düşüşler görüldü.
VALOR’un 3. aşama bölümünü tamamladıktan sonra toplam 95 katılımcı, hepsinin yedi yıla kadar Qalsody aldığı açık etiketli bir uzatma çalışmasına katılmayı seçti. Bu çalışmanın Haziran 2024’te sonuçlanması bekleniyor.
Faz 3 denemesini ve uzatma çalışmasını kapsayan bir yıllık veriler, tedavinin ALS ilerlemesinde önemli ve klinik olarak anlamlı bir yavaşlama ile sonuçlandığını gösterdi.
Başlangıçta plasebo verilen ve ardından uzatma çalışmasında Qalsody’ye geçen hastalarla karşılaştırıldığında, bir yıl boyunca her zaman Qalsody kullananların ALSFRS-R puanlarında daha az bir düşüş yaşadı.
Akciğer fonksiyonu ve kas kuvveti ölçümlerinde de bu gruplar arasında önemli farklılıklar gözlendi. Erken başlangıç grubu ayrıca hayatta kalma ve ölüme kadar geçen süre veya kalıcı ventilasyona geçme süresinde önemli uzama yaşadı.
Ek analizler, tedavinin ilk dört ayında kan NfL seviyelerindeki düşüşlerin, 6.5 aya kadar ALSFRS-R skorlarında daha yavaş düşüşler öngördüğünü gösterdi. Bu tür erken düşüşler, diğer işlev ve hastalık şiddeti ölçütlerinde daha yavaş düşüşlerle de bağlantılıydı.
Bulgular, FDA danışma komitesinin oybirliğiyle kan NfL düzeylerindeki azalmasını, Qalsody’nin ALS hastalarındaki etkinliğinin iyi bir göstergesi olarak kabul etmesine yol açtı.
ATLAS (NCT04856982) olarak adlandırılan devam eden bir Faz 3 denemesi, hızla ilerleyen ALS ile ilişkili SOD1 mutasyonları olan kişilerde Qalsody’nin klinik faydasını şimdi değerlendiriyor. Bu katılımcılar henüz hastalığa ait semptomları göstermeyen (asemptomatik), ancak yüksek NfL seviyeleri ile tanımlanan nöronal hasar belirtileri göstermektedir.
Toplam 150 yetişkinin dünya çapında yaklaşık 30 merkeze kaydolması bekleniyor. Onaylanan programa göre Qalsody (100 mg) veya plasebo almak üzere rastgele atanacaklar. İlk ay boyunca üç intratekal enjeksiyon, ardından iki yıla kadar aylık enjeksiyonlar devam edecek.
Ana hedef, tedavinin hastaların ALS semptomları geliştirmesini önleyip önleyemeyeceğini belirlemektir. En önemli verilerin 2026’da olması bekleniyor.
Türkiye’de durum nedir?
Türkiye’de yaklaşık olarak 200 civarında SOD1 gen mutasyonu taşıyan Ailesel ALS hastası olduğu tahmin edilmektedir.
Koşullu onay verilmiş ilaçlara satış ve pazarlama izni verilmektedir. Ancak şu anda ilacın fiyatı hakkında bir bilgi yoktur.
Koşullu onay verilmiş ilaçların, tedavi sırasında ve sonrasında takip edilmesi ve ilacın etkinliği, yan etkileri, biyobelirteç ölçümü (Nfl), ALSFRS-R takibi gibi koşulların yerine getirmesi gerekmektedir.
Tofersen’i geliştiren ilaç şirketi Biogen, SOD1 ALS ile yaşayan insanların klinik bir deneyde bulunmadan ve onaylanmadan önce Tofersen’e erişmesine izin vermek için bir Erken Erişim Programı (EAP) oluşturdu. Bu süreç karmaşık olabilir ve bir nöroloğun tedavi programındayer alması için Biogen ile onay sürecinden geçmesi gerekir.
İlaç, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından da incelenme aşamasındadır.
Dünyada yeni bir tedavinin yasal olarak onaylanması, Türkiye’de otomatik olarak ilacın eczanelerde mevcut olacağı anlamına gelmez. Tedavinin Türkiye’de ve SGK kapsamında mevcut olup olmayacağını belirlemek için Türkiye İlaç tıbbi cihaz ve eczacılık kurumu tarafından değerlendirilmesi gerekir. Sağlık bakanlığı uzmanları yeni bir tedavinin uygun maliyetli olup olmadığı konusunda tavsiyelerde bulunur. Değerlendirmeleri sırasında klinik çalışmalardan elde edilen kanıtları gözden geçirirler, tedavinin sağlayacağı yararları ve yaşam kalitesini değerlendirirler ve bunları tedavinin maliyetiyle karşılaştırırlar. Ayrıca, bu kararı vermelerine yardımcı olmak için uzmanlardan ve hastalıktan etkilenenlerden de görüş alırlar. Şu anda bildiğimiz kadarıyla FDA, SOD1 mutasyonlu ALS hastaları için bir ilaca, koşullu olarak hızlı onay verdi.
Tofersen, ancak hem düzenleyicilerden hem de Türkiye İlaç Tıbbi Cihaz ve Eczacılık Kurumu olumlu kararlar aldıktan sonra Türkiye’de sağlık sisteminde kullanılabilir hale gelecektir.
SOD1 gen mutasyonum olup olmadığını nasıl öğrenebilirim?
Tofersen, SOD1 geninde hata olan ALS ile yaşayan kişiler için özel olarak tasarlanmıştır. Bir kişinin bu hataya sahip olup olmadığını anlamak için genetik test yapılabilir.
Genetik bir test yaptırmak için Nöroloji uzmanınızla konuşun. Genetik test yaptırmanın kişisel bir karar olduğunu ve birey ve aile için olası sonuçların uygun genetik danışmanlıkla birlikte dikkatle değerlendirilmesi gerektiğini kabul etmek önemlidir.
Nöroloji uzmanı gerekli gördüğü takdirde SOD1 testi Sgk kapsamında ödenmektedir.
Tofersen’i test eden bir klinik deneye katılabilir miyim?
Şu anda belirli SOD1 gen mutasyonlarına sahip olan ancak ALS semptomları göstermeyen ve semptom öncesi olarak kabul edilen kişiler inceliyor.
VALOR’dan elde edilen deneme verileri, potansiyel bir terapi ne kadar erken verilirse, tedavinin o kadar faydalı olabileceğini gösteriyor. Bu Faz 3 denemesi, Tofersen ile tedaviye başlamak için en uygun zamanlamayı belirlemeye çalışıyor. Semptom (hastalık belirtileri) öncesi tedavinin semptomların başlamasını geciktirip geciktiremeyeceğini ve semptomlar geliştiğinde hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını araştırmayı amaçlıyor.
Türkiye’de bu çalışmayı Akdeniz Üniversitesi Nöroloji kliniğinde Prof Dr Hilmi Uysal yönetmektedir. (PremodiALS)
Kaynaklar
- https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982
- https://alsnewstoday.com/news/fda-expected-decide-tofersen-approval-sod1-als-january/
- https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02623699
- https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03070119
- https://alsnewstoday.com/news/early-tofersen-treatment-may-slow-sod1-progression-valor-study/
- https://alsnewstoday.com/news/panel-favors-tofersen-biomarker-data-mixed-on-efficacy-sod1-als/
- https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982#contactlocation
- https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03764488?term=BIIB067&draw=2&rank=1
- https://als.org.tr/premodials-projemiz-basladi/
- https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene
Konu ile ilgili bilgiler ulaştıkça hastalarımıza duyurmaya devam edeceğiz.
Ülkemizde kullanılabilmesi için ALS-MNH Derneği yarından itibaren gerekli bilgilendirme ve başvuruları yapacaktır.
Hayırlı olsun.
ALS-MNH DERNEĞİ
Mart 28, 2022
- C9orf72 ile ilişkili amyotrofik lateral skleroz (ALS) için bir araştırma antisens oligonükleotidi olan BIIB078, klinik olarak fayda göstermediği icin; programın durdurulmasına karar verildi.
- Biogen ve Ionis, ALS araştırmalarını ileriye götürerek, bu ilerleyici ve ölümcül nörodejeneratif hastalığın tüm biçimleri için tedaviler geliştirme konusundaki on yıllık arayışlarına bağlı kalmaya devam edeceklerdir.
CAMBRIDGE, Mass. ve CARLSBAD, Calif., 28 Mart 2022 (GLOBE NEWSWIRE) –
Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ve Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) bugün, C9orf72 ile ilişkili amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) kişiler için araştırma amaçlı bir antisens oligonükleotid olan BIIB078’in (IONIS-C9Rx), Faz 1 çalışmasının en önemli sonuçlarını açıkladı.
Bu Faz 1 çalışmasında, BIIB078 genel olarak iyi tolere edilmiştir. Olumsuz olaylar (AE’ler, adverse events) çoğunlukla hafif ila orta şiddetteydi ve BIIB078 ve plasebo grupları arasında benzer oranlarda meydana geldi. En yaygın AE’ler düşme, girişimsel ağrı ve baş ağrısıydı.
BIIB078, ikincil etkinlikte beklentileri karşılamadı ve klinik bir fayda göstermedi. 60 mg’a kadar olan doz kohortlarında, BIIB078 grubu ile plasebo grubu arasında tutarlı farklılıklar yoktu. BIIB078 90 mg doz kohortundaki katılımcılar, ikincil sonuçlarda plasebo grubundakilerden daha büyük bir düşüş eğilimi gösterdi. Bu sonuçlara dayanarak, devam eden açık etiketli genişletme çalışması da dahil olmak üzere BIIB078 klinik geliştirme programının durdurulmasına karar verildi.
Biogen Başkan Yardımcısı ve Nöromüsküler Gelişim Birimi Başkanı Toby Ferguson, M.D., Ph.D., “Çalışmaya katılan ALS’li bireylerin özverili bağlılıkları ve toplumun bu yıkıcı hastalık için araştırmaları ilerletme konusundaki kararlılığı için inanılmaz derecede minnettarız” dedi ve “Bunlar umduğumuz sonuçlar olmasa da yakın zamanda planlarımızda olan ALS tedavileri araştırmalarında bu araştırmanın bize önemli bilgiler sağlayacağı açıktır. Bu yıkıcı hastalıkla yaşayan insanları olumlu yönde etkileyecek yeni tedavilere öncülük etmeye odaklanmaya devam ediyoruz.” diye ekledi.
Ionis’te Başkan Yardımcısı, Bilim Bölümü Yöneticisi (CSO) ve Nörolojik Programların kurumsal Lideri C. Frank Bennett, “C9orf72 ile ilişkili ALS, ALS’nin karmaşık bir genetik formudur ve bilim camiasının C9orf72 geninin hastalığa neden olduğuna inandığı birçok mekanizma vardır. BIIB078’i tasarlarken C9orf72 ile ilişkili ALS için hastalık mekanizmalarının, tekrar içeren RNA ve karşılık gelen dipeptitlerle ilişkili toksisiteden kaynaklandığına dair geçerli hipotezi test etmeyi planladık. Ne yazık ki, bu Faz 1 çalışması, hastalık mekanizmasının çok daha karmaşık olduğunu ortaya çıkararak hipotezi desteklemedi. Bu sonuçlar BIIB078’in daha fazla geliştirilmesini desteklemese de ALS’nin bu formunun daha derinden anlaşılmasına yol açan değerli öğretiler sağlayacağını tahmin ediyoruz” dedi.
Bu Faz 1 çalışması, C9orf72 ile ilişkili ALS’li yetişkinlere (n=106) intratekal olarak uygulanan BIIB078’i değerlendirmek için randomize, plasebo kontrollü, doz artırıcı bir çalışmaydı. Altı çalışma tedavi grubunun her birinde, katılımcılar BIIB078 veya plasebo (3:1 oranı) almak üzere randomize edildi. Çalışmanın birincil amacı, güvenlik ve tolere edilebilirliği değerlendirmekti. İkincil etkinlik sonuçları, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği – Gözden Geçirilmiş, Yavaş Vital Kapasite, Elde Tutulan Dinamometre ve Iowa Oral Basınç Aletini içeriyordu.
Şirketler, BIIB078 Faz 1 verilerini gelecekteki bir bilimsel forumda sunacaklar.
Biogen’in ALS’ye Devam Eden Sözü
On yıldan fazla bir süredir Biogen, hastalığın tüm biçimlerinin daha derinden anlaşılmasını sağlamak için ALS araştırmalarını ilerletmekte kararlı olmuştur. Şirket, 2013 yılında son aşamadaki bir ALS varlığına son vermek gibi zor bir karar almasına rağmen yatırım yapmaya ve araştırmalara öncülük etmeye devam etti. Biogen, ihtiyacı olan hastalara potansiyel bir tedavi getirme olasılığını artırmak amacıyla, ALS’nin genetik ve diğer biçimleri için varlık portföyüne önemli öğretiler ekledi. Bu uygulamalı öğretiler, tanımlanmış hasta popülasyonlarında genetik olarak doğrulanmış hedeflerin değerlendirilmesini, her hedef için en uygun yöntemin izlenmesini ve hassas klinik son noktaların kullanılmasını içerir. Bugün şirket, Tofersen, BIIB105 ve BIIB100 dahil olmak üzere ALS için değerlendirilmekte olan pek çok araştırma ilacından oluşan bir üretim planına sahiptir.
Biogen Hakkında
Nörobilimde öncü olarak Biogen, ciddi nörolojik hastalıklar ve benzer terapötik komşuluklarla yaşayan insanlar için dünya çapında yenilikçi tedaviler keşfeden, geliştiren ve sunan bir şirkettir. Dünyanın ilk küresel biyoteknoloji şirketlerinden biri olan Biogen, 1978 yılında Charles Weissmann, Heinz Schaller, Sir Kenneth Murray ve Nobel Ödülü sahibi Walter Gilbert ve Phillip Sharp tarafından kuruldu. Bugün Biogen, multipl sklerozu tedavi etmek için önde gelen bir ilaç portföyüne sahiptir, spinal müsküler atrofi için ilk onaylı tedaviyi tanıtmış ve Alzheimer hastalığının tanımlayıcı bir patolojisini ele almak için ilk ve tek onaylı tedaviyi sağlamaktadır. Biogen ayrıca biyobenzerleri ticarileştiriyor ve karşılanmamış ihtiyaçların yüksek olduğu çeşitli alanlarda hastalar için bakım standardını değiştirecek, sinirbilimde endüstrinin en çeşitlendirilmiş konusunu ilerletmeye odaklanıyor.
2020’de Biogen, birbiriyle derinden ilişkili iklim, sağlık ve eşitlik konularını ele almak için 20 yıllık 250 milyon dolarlık cesur bir girişim başlattı. Sağlıklı İklim, Sağlıklı Yaşam™, şirketin operasyonlarında fosil yakıtları ortadan kaldırmayı, insan sağlığı sonuçlarını iyileştirmek için bilimi ilerletmek için tanınmış kurumlarla iş birlikleri kurmayı ve yetersiz hizmet alan toplulukları desteklemeyi amaçlıyor.
Şirket, yatırımcılar için önemli olabilecek bilgileri düzenli olarak https://www.biogen.com/ adresindeki internet sitesinde yayınlamaktadır. Daha fazla bilgi edinmek için lütfen https://www.biogen.com/ adresini ziyaret edebilir ve Biogen’i sosyal medyada takip edebilirsiniz – Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.
Ionis Pharmaceuticals, Inc. Hakkında
30 yılı aşkın bir süredir Ionis, yeni antisens teknolojisiyle RNA hedefli terapide lider olarak, yeni pazarlara öncülük ediyor ve bakım standartlarını değiştiriyor. Ionis’in şu anda piyasada mevcut 3 ilacı ve endüstri lideri kardiyovasküler ve nörolojik kurumlar tarafında önemi vurgulanmış, ileri seviye son asama çalışmaları bulunmaktadır. Bilimsel inovasyonumuz, hasta insanların bize güvendiği bilgisiyle başladı ve devam ediyor, bu da lider, tam entegre bir biyoteknoloji şirketi olma vizyonumuzu besliyor.
Çeviri: Didem Dengiz Karasu
Biogen firmasının globalde yürüttüğü “Expanded Access Program for Tofersen in Participants With Superoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral Sclerosis (NCT04972487)” isimli İnsani Amaçlı Erken Erişim Programına katılmak isteyen hastalar, aşağıdaki bu formu doldurunuz.
Bu form sadece SOD 1 mutasyonu olan ALS hastaları için ALS-MNH Derneği tarafından hazırlanmıştır. Kişisel bilgileriniz KVKK güvencesindedir. İsim paylaşmak istemeyenler rumuz veya isim, soyadı başharfi kullanabilir.
