5 Mart 2025 Çarşamba
ALS hastalığına dikkat çekmek ve para toplamak amacıyla başlatılan “buz kovası meydan okuması”ndan yıllar sonra, çığır açan bir ilaç geliştirildi.
Klinik deneyler Montreal’deki Nöro Hastanesi’nde gerçekleştirildi ve sonuçlar “çığır açan bir gelişme” olarak adlandırılıyor.
Paula Trefiak, üç çocuğunun ne kadar çabuk kendisine bakıcı olmak zorunda kaldığını hatırlayan bir amiyotrofik lateral skleroz (ALS veya Lou Gherig hastalığı) hastasıdır; “bedenime felçli hale geldiğimi, bakıcım haline geldiklerini ve onların anneleri olarak beni yavaş yavaş kaybetmelerini izledim.”
Qalsody’nin klinik deneyleri yayınlandığında Saskatchewan’dan Montreal’e gittiğini söyledi
Dr. Angela Genge, Qlasody hakkında “bizim buna çığır açan bir terapi dediğimiz şey” olduğunu söyledi.
Genge, klinik denemelerin baş araştırmacısıdır. Ayrıca McGill Üniversitesi’ndeki ALS Araştırma ve Hasta Bakımı Mükemmeliyet Merkezi’nin direktörüdür.
İlacın farklı olduğunu, çünkü hastalığın doğal gidişini değiştirdiğini söyledi.
“Yaklaşık altı ila dokuz ay sürdü… Bazıları iyileşti, bazıları normale döndü,” dedi Genge. “Yaşıyorlar. Ölmüyorlar. Hastalıkla yaşıyorlar.”
Qalsody, ALS’nin genetik bir nedenini hedef alıyor. Trefiak’ın ailesinde mutasyon var.
Trefiak, “Hayatım boyunca ailemden yirmi dörtten fazla kişinin bu hastalıkla mücadelesini kaybettiğini gördüm” dedi.
Trefiak, kendi genetik testinin mutasyonu göstermesinin ardından aylık enjeksiyon tedavisine başladı.
“Tekrar koşmaya başladım, bu gerçek bir mucize. Erken teşhis ve Qalsody’nin müdahalesi sayesinde bu hastalığın iyiliğe dönmesini sürdürebildim ve bugün hayattayım. Bu ilaç olmasaydı burada olmazdım” dedi
Genge, “ALS’nin bu formuna sahip aile geçmişi olan herkesi genetik test yaptırmaya teşvik ediyoruz çünkü artık insanları gerçekten erken dönemde, herhangi bir belirti göstermeden önce görmek ve onları takip etmek istiyoruz, böylece ilk ipucuyla onları tedavi edebilir ve Paula’da olduğu gibi hastalığı gerçekten tersine çevirebiliriz” dedi.
Beaconsfield sakini ve ALS hastası Phil Lalonde dört yıldır mücadele ediyor.
“Yürüme yeteneğinizi, kendinizi besleme yeteneğinizi elinizden alıyor,” dedi. “Bağımsızlığınızı tamamen elinizden alıyor çünkü her şeyi sizin için yapması için herkese ihtiyacın oluyor.”
ALS hastalığının bu yeni ilaçla tedavi edilemeyeceğini söylüyordı ancak buz kovası kampanyasının, araştırmanın finansmanına yardımcı olduğunu düşünüyor.
“ALS’nin bu kısmı için araştırma yaptıkları için, ileride bize yardımcı olacak ipuçları buluyor olabilirler, herkes için daha iyi bir tedavi bulabilirler,” dedi. “Bu yüzden hepimiz için umut gerçekten de burada ve bize savaşmaya ve ilerlemeye devam etme amacı veriyor.”
O da Pointe-Claire futbol turnuvaları düzenleyerek para topluyor.
“Geçtiğimiz üç yıl içinde, Quebec ALS Derneği’ne hizmet sağlamak ve en önemlisi, bu acımasız ALS hastalığının tedavisini bulmak için araştırma yapmak amacıyla 165.000 dolardan fazla para topladık” dedi.
