Neals Konsorsiyumu nedir?
Kuzeydoğu Amyotrofik Lateral Skleroz Konsorsiyumu®’nun (NEALS) misyonu, bilimsel gelişmeleri hızla klinik araştırmalara ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) ve motor nöron hastalığı olan kişiler için yeni tedavilere dönüştürmektir.
NEALS üye merkezleri, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) ve motor nöron hastalıklarında araştırma ve klinik deneyler yapmak üzere donatılmış tıbbi kurumlardır. Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu (NEALS), Japonya, Lübnan, İsrail, Meksika, Kanada, Avustralya, Hindistan ve İtalya’daki merkezler de dahil olmak üzere 140’tan fazla üye tesise sahip uluslararası bir gruptur.
Bir Akademik Araştırma Kuruluşu (ARO) olarak NEALS
NEALS ağı, ALS ve motor nöron hastalığında çok merkezli klinik araştırmaların geliştirilmesi ve yürütülmesi konusunda 20 yılı aşkın deneyime sahiptir. NEALS, yeni çalışmalar geliştirmekle ilgilenen sponsorlara protokol tasarlama, saha seçme ve denemeleri yönetme konularında yardımcı olabilir. NEALS özellikle şu konularda uzmanlığa sahiptir:
- Proje Yönetimi
- Protokol Geliştirme
- Klinik Seçimi
- Çalışma İzleme
- Veri Yönetimi
- Sonuç Ölçümü eğitim ve gelişim
- eCRF kodlama
- Biyoistatistiksel destek
- Hibe ve sözleşme yönetimi
- Clinical research ambassador (CRA), proje yöneticileri, saha araştırmacıları ve potansiyel çalışma sorumlu araştırmacıları için eğitim modülleri
Konsorsiyum nedir?
Aynı amaç için bir araya gelen, kar amacı gütmeyen, her üyenin kendi uzmanlık alanında katkı sunduğu, standartları belirlenmiş ortaklardan oluşan birliğe konsorsiyum denir.
Neals Konsorsiyumu üyeleri kimlerdir?
https://neals.org/about/neals-member-sites
Nasıl Neals Konsorsiyumu üyesi olunur?
- Neals konsorsiyumu Eğitim programını fiziksel olarak tamamlamak
- Akreditasyon için gerekli koşulları sağlamak
- Sağlık sisteminde konsorsiyum haklarını, sgk, ek sigorta, klinik çalışma için gerekli bürokratik işlemleri tamamlamak
- Dünyada kabul edilmiş, belli bilimsel çevrelerde kendini kabul ettirmek.
- Akademik ve bağımsız bilim yapıyor olmak.
- ALS hastalığını araştırmak, ilaç geliştirme çalışmaları başlatmak ve faz aşamasına gelmiş aday ilaçlarla klinik çalışmalara belirli standartları sağlamak ve eğitimleri alış olarak hasta kaydetmek.
Türkiye’de NEALS Konsorsiyumu üyeliği olan merkez var mı?
2022 yılında Türkiye’den başvuru yapan 3 merkez de Amerika’da gerçekleşen NEALS yıllık toplantısında üyelikleri onaylanmıştır.
- İstanbul
- Çapa Nöroloji
- Koç Üniversitesi Nöroloji
- Antalya
- Akdeniz Üniversitesi
- Adana
- Çukurova Üniversitesi
https://neals.org/about/neals-member-sites
Neals konsorsiyum üyeleri klinik çalışmalara nasıl katılabilir?
- Neals üyesi olmak
- Multidisipliner bir klinikte olmak
- Çalışmanın gerektirdiği hasta sayısı, uygulama pratiği, Ulusal sağlık sisteminde ve üniversitede uygun koşulları sağlamak.
Türkiye’de NEALS konsorsiyumu üyeliği verilen merkezlerde doktorlarımız her türlü eğitimi ve Global klinik çalışmada yer alma hakkını almıştır.
Şu aşamada klinik çalışma için gerekli olan akademik çalışma ortamı, Multidisipliner Merkez gerekli bina, personel desteği konusunda sıkıntılar mevcuttur.
Firmalar, Türkiye gibi ülkelerle çalışmak konusunda çekimser kalmıştır. Ülkenin sağlık politikaları, özgür bilim, ekonomi, sürdürülebilirlik, bürokratik engeller gibi sorunlar çözülmeden Dünyadaki diğer Neals merkezleri ile aynı standartlarda, fiziksel ve yeterli akademik desteği alabilen merkezler olmadan klinik çalışmalarda yer almak zor görünüyor.
Bu durumda, dünyada kendini kabul ettirmiş çok başarılı ve özveriyle çalışan doktorların olması, sorunu çözmüyor.
Türkiye’de NEALS işbirliği ile planlanan çalışmalar
- The Reliability and Validity of Turkish Version of ”The Dyspnea-ALS-Scale (DALS-15)”
Observational N/A Not recruiting
- The Effect of Low-?ntensity Combined Exercises on Fatigue, Balance and Quality of Life in Patients With Early Stage ALS
Interventional N/A Recruiting
- Investigation of the Use of 1 Minute Sit to Stand Test to Evaluate Physical Capacity and Effort-Related Desaturation in Individuals With Amyotrophic Lateral Sclerosis
Observational N/A Not yet recruiting
- Assessing Motor Neuron Disease Pathophysiology by Two Novel Methods – Threshold Tracking Transcranial Magnetic Stimulation and Magnetic Resonance Spectroscopy
Observational N/A Not recruiting
2023 NEALS TOPLANTISI
Amylyx Pharmaceuticals, ALS’de AMX0035 Küresel Faz 3 PHOENIX Çalışmasnın Tamamlandığını Duyurdu
CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)– Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) (“Amylyx” veya “Şirket”) bugün küresel, 48 haftalık, randomize, amyotrofik lateral skleroz (ALS) ile yaşayan kişilerde AMX0035’in (sodyum fenilbutirat ve taurursodiol [ursodoksikoltaurin olarak da bilinir]) plasebo kontrollü Faz 3 klinik çalışması. Amylyx, 2024’te en iyi sonuçları bekliyor. Çalışmada, ALS ile yaşayan 664 katılımcı kaydedildi.
Hollanda’daki UMC Utrecht’te Nöroloji Profesörü ve ALS Tedavi Araştırması Girişimi Başkanı PhD Leonard H. van den Berg. (TRİKALS) “Faz 3 PHOENIX denemesi, ALS araştırma ve bakımında mükemmellik için Avrupa ve Amerika Birleşik Devletleri Merkezleri arasında mükemmel bir işbirliğiydi. PHOENIX’in AMX0035’in güvenliği ve etkinliği hakkında daha fazla veri üretmemize yardımcı olacağını tahmin ediyoruz,” dedi.
Massachusetts General Hospital’daki Sean M. Healey & AMG ALS Merkezi’nde araştırmacı ve Kuzeydoğu Amyotrofik Lateral Skleroz Konsorsiyumu (NEALS) Yürütme Kurulu üyesi, CENTAUR baş araştırmacısı MD, PhD Sabrina Paganoni, “ALS’ye ilişkin bilimsel anlayışımızı ilerletmek ve Faz 2 CENTAUR denememizden elde edilen pozitif verileri temel alarak PHOENIX denemesinin bu kilometre taşını paylaşmaktan memnuniyet duyuyoruz.” çalışma,
PHOENIX’in birincil etkililik sonucu, 48 hafta boyunca mortaliteye göre ayarlanmış, Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Gözden Geçirilmiş (ALSFRS-R) toplam skor ilerlemesinin ortak bir değerlendirmesi olacaktır. Güvenlik ve tolere edilebilirlik 48 hafta boyunca değerlendirilecektir.
Katılımcılar, 48 haftalık bir süre boyunca AMX0035 veya plasebo almak üzere 3:2 oranında randomize edildi. PHOENIX, Avrupa ve ABD’de çoğunluğu NEALS veya TRICALS konsorsiyumunun üyesi olan 65’ten fazla siteye sahiptir.
Pazarlama Başvurusu
Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Avrupa’da ALS tedavisi için AMX0035 için Şirketin Pazarlama Yetkilendirme Başvurusunu gözden geçiriyor. Şirket, 2023’ün ilk yarısında EMA’dan bir karar bekliyor. Devam eden Faz 3 PHOENIX klinik araştırmasının, verilirse koşullu pazarlama izninin yükümlülüklerinin bir parçası olması bekleniyor.
Kanada’da AMX0035 ALBRIOZA™ olarak pazarlanmaktadır, Health Canada’nın Koşullara Uygunluk Bildirimi (NOC/c) politikası kapsamında onaylanmıştır. Onayın koşullarından biri, Faz 3 PHOENIX çalışmasından elde edilen verilerin sağlanmasıdır.
AMX0035 Hakkında
ALS, beyin ve omurilikte motor nöron ölümünün neden olduğu amansız bir şekilde ilerleyen ve ölümcül bir nörodejeneratif hastalıktır. ALS’de motor nöron kaybı, kas fonksiyonunun bozulmasına, hareket edememeye ve konuşamamaya, solunum felcine ve sonunda ölüme yol açar. ALS’li kişilerin %90’dan fazlasında sporadik hastalık vardır ve net bir aile öyküsü yoktur. ALS, ABD’de yaklaşık 29.000 kişiyi etkiliyor ve Avrupa’da (Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık) 30.000’den fazla kişinin ALS ile yaşadığı tahmin ediliyor. ALS ile yaşayan insanlar, tanı konulduktan sonra yaklaşık iki yıllık ortalama hayatta kalma süresine sahiptir.
1 – 3 Kasım 2022
Opal Sands Resort Clearwater Beach, Florida
Doç. Dr. Aylin Yaman
Bilindiği üzere ülkemizden 3 merkezin NEALS konsorsiyumuna üyeliği kabul edilmişti. Bu üç merkezden birisi; Akdeniz Üniversitesi (Prof. Dr. Hilmi Uysal), Çukurova Üniversitesi (Prof. Dr. Filiz Koç) ve Antalya Eğitim ve Araştırma Hastanesi (Doç. Dr. Aylin Yaman)’nden ilgili hekimler ve nöromüsküler merkezlerin katılımı ile, tek bir merkez olarak hareket etmektedir. Bu bağlamda Akdeniz grubundan Doç. Dr. Aylin Yaman 1-3 Kasım 2022 tarihleri arasında Florida /ABD’de gerçekleştirilen 21. NEALS toplantısına katıldı. Ayrıca, İstanbul Üniversitesi Çapa Tıp, Nöroloji bölümünden Prof. Dr. Hacer Durmuş Tekçe, Koç Üniversitesi’nden de Uz. Dr. Gülşen Yunisova ve Hemşire Mürşen Uraz katıldı.
Toplantıda Akdeniz Üniversitesinden iki poster bildiri sunuldu. Bildiri başlıkları ‘An evaluation of TMS and MScan Mune in Diagnosis of ALS’ ve ‘Combination therapy with Cromolyn Sodium and Masitinib may offer different mechanisms of neuroprotection owing to their synergistic cell-protective and anti-oxidant effects against MPTP-induced toxicity in Neuronal Cells’ idi.
Üç gün süren toplantı boyunca Akdeniz grubundan Doç. Dr. Aylin Yaman (Türkiye’deki diğer merkezlerden gelen diğer katılımcılar ile birlikte) Outcome Measures Training (Sonlanım Ölçütleri Eğitimi), EAP Training (Genişletilmiş Erişim Programı Eğitimi), Site Management Training (Merkez yönetim Eğitimi) ve General Responsibilities of Site İnvestigators Training (Merkez araştırmacılarının genel sorumlulukları Eğitimi) isimli eğitim oturumlarına katıldı.
‘Outcome Measures Traning’ eğitimi ile ilgili katılım sertifikası alındı.
Aldığımız bu eğitimler ışığında Akdeniz Üniversitesi ve Antalya Eğitim Araştırma Hastanesi nöromüsküler merkezlerinde çalışan hekim ve hemşirelerle, tüm ekibi kapsayacak şekilde, sonlanım ölçütlerinin harmonizasyonu için eğitim toplantıları yapmayı planladık.
2 Kasım’daki NEALS Konsorsiyumu genel oturumunda konsorsiyuma yeni katılan merkezler olarak Türkiye’den üç merkezin ismi anons edildi, merkezlerden gelen Türk doktorlar ve hemşire hanım takdim edildi.
Türk katılımcılar, araştırmacı temsilcisi olan Dr. Richard Bedlack ile tanıştı, Türkiye’deki hekimler ve hasta grupları ile online toplantılar yapılması konusunda fikir birliğine varıldı.
ALS çalışmalarının yürütülmesi ile ilgili genel oturumlara katılım yapıldı.
NEALS’ a bağlı çalışmalar ve projeler ile ilgili sunumlardan; Dr. Paganoni’nin Centaur çalışması ve AMX0035 güncellemeleri, Dr. Miller’ın SOD1-ALS hastalarında Tofersenin etkinlik ve güvenliğini değerlendiren faz 3 VALOR ve açık etiketli uzatma çalışması, Dr. Xiong’un ALS’li hastalarda SAR443820’nin etkinlik ve güvenliğini araştıran Himalaya çalışması, Dr. Glass’ın 275AS101 çalışması ve Dr. Shefner’in ALS’de Reldesemtiv’in faz 3 COURAGE-ALS çalışması ile ilgili konuşmalarının olduğu oturuma katılım yapıldı.
Süregiden çalışmalar, yakın gelecekte kullanım için onaylanması olası ilaçlar hakkında bilgi sahibi olduk.
Sonuç olarak, ALS tedavisi ile ilgili çalışmaların merkezi olan böylesi bir oluşumda Türkiye’den katılımcılar olarak yer almak, güncel ALS ilaç çalışmalarında yakın gelecekte Türkiye’den merkezlerin de katılımı ile ilgili somut adımlar atılmaya başlanması bizleri çok mutlu etti.
Çok daha motive olmuş, heyecanlı ve umutlu bir şekilde geri döndük.
Türkiye’deki ALS Kliniklerinin temelini atacak olan Neals toplantısı Florida’da gerçekleşiyor!
Türk Heyetimiz Duke Üniversitesi’nde ALS çalışmaları ile tanınan Dr. Richard Bedlack ile
İstanbul Üniversitesini temsilen Prof.Dr. Hacer Durmuş Tekçe, Akdeniz Üniversitesini temsilen Doç. Dr. Aylin Yaman ve Koç Üniversitesi Hastanesini temsilen Dr. Gulshan Yunisova ile Hemşire Mürşen Uraz
Çeşme Nöromüsküler Hastalıklar Kongresi’nde Neals üyeliği olan merkezlerin hocaları ile toplantı yaptık. Kasım ayında Amerika’ya gidecek ekip için karar verildi. Vize sıkıntısı var çözmeye çalışıyoruz.
Kasım ayında Florida’da toplantıya katılacak merkezlerin, eğitim ve akreditasyon süreci var. Sonrasında Avrupa’da klinik çalışmalara aday ilaçlar için onaylı kliniklere, merkezlerimiz de dahil olacak. Sonra Avrupa ile birlikte klinik çalışmalar yapılacak.
Klinik çalışmalarda her çalışmanın bir hasta kabul kriterleri vardır. Örneğin yaş, solunum kapasitesi, hastalığın süresi vs. Bu kriterlere uygun hastalar çalışmalara kabul edilir.
Bu aşamaya geldiğinde duyurusu yapılır.
Resimde Neals üyeliği olan merkezlerin hocaları, koç Üniversitesi Prof Dr Piraye Oflazer, Akdeniz Üniversitesi Prof Dr Hilmi Uysal, (Antalya Şubesi Başkanı) , Antalya Eğitim araştırma Hastanesi Prof Aylin Yaman, Adana Çukurova Üniversitesi merkezi Prof Dr Filiz koç ve Antalya Eğitim araştırma Hastanesi Nöromüsküler merkezi Koordinatör Dr Meltem hanım, İstanbul’da yönetim kurulu üyemiz Prof Dr Sibel Karşıdağ hocamız. Yeşim Parman hocamız toplantıya katılamadı Ayrıca görüştük. Çapa’dan Prof Dr Hacer Durmuş hocamız Neals toplantısına katılacak. Her Merkezden en az 1 temsilci Neals toplantısına katılmış olacak. Başarılar diliyoruz.
