STAY IN THE LOOP

Subscribe to our newsletter to receive the latest offers

BrainStorm Cell Therapeutics – NurOwn Faz III sonuçları Hakkında Açıklama

Giriş

BrainStorm tedavi rejimi, kişinin kendi kök hücrelerinin (otolog olarak adlandırılır) kemik iliğinden çıkarılması ve ardından NurOwn adlı şirkete ait bir kimyasalın varlığında vücudun dışında büyütülmesinden oluşur. Kök hücrelerin büyüme faktörleri adı verilen koruyucu maddeleri üretme ve salgılama kabiliyetini artırmayı amaçlamaktadır.

Kök hücreler daha sonra beyni ve omuriliği (beyin omurilik sıvısı veya CSF olarak adlandırılır) yıkayan sıvıya bir iğneyle (intratekal veya BT enjeksiyonu olarak adlandırılır) belirli zaman aralığında, tekrarlayıcı şekilde enjekte edilir.

 

BrainStorm Cell Therapeutics - NurOwn Faz III sonuçları Hakkında Açıklama

Uluslararası ALS/MND Dernekleri Birliği Bilimsel Danışma Kurulu (Scientific Advisory Council)

Kasım 2020

 

Bu tedaviden beklenen; tedavi edilen bu kök hücrelerin motor nöron dejenerasyonunun ilerlemesini ve dolayısıyla ALS semptomlarının ilerlemesini yavaşlatabilmesidir.

2016'da, üç ünlü ABD klinik tesisinde faz 2 klinik denemeyi tamamlayan BrainStorm ile birlikte ön, pozitif güvenlik verilerini gösteren ilk hakemli yayın çıktı.

Faz 2 deneme verileri 48 ALS hastasını içeriyordu (36'sı tedavi edildi ve 12'si plasebo) ve Aralık 2019'da Neurology dergisinde "MSC-NTF hücrelerinin tek doz nakli güvenlidir ve erken dönemde ümit verici etkinlik belirtileri göstermiştir." başlığı ile yayınlandı.

Amerika Birleşik Devletleri'ndeki altı tesiste 200 katılımcıda birden fazla NurOwn dozunu test eden bir faz 3 klinik çalışma 2017'de başlatıldı.

Deneme çift kördü, yani ne araştırmacılar ne de katılımcılar aktif tedavi mi yoksa plasebo mu gördüklerini bilmiyorlardı. Birincil ölçümler, NurOwn'un tekrarlanan intratekal enjeksiyonlarının güvenliğini ve NurOwn'un ALSFRS-R adlı bir ölçek kullanarak ALS/MND'nin ilerlemesini yavaşlatma etkisini  incelemekti.

NurOwn ile tedavi edilen kök hücrelerin amaçlanan biyolojik etkiyi sağlayıp sağlamadığını belirlemek için BOS, nörotrofik faktörler (yüksek seviyelerde beklenti) ve nörodejeneratif / nöroinflamatuar faktörler (düşük seviyelerde beklenti) dahil olmak üzere biyobelirteçler için ölçüldü.

17 Kasım 2020'de, 3. faz klinik araştırmanın ilk verilerini açıklayan bir basın bülteni yayınlandı. Çalışma, rapor edilen verilerin hiçbirinde, özellikle ALSFRS-R kullanılarak hastalık ilerlemesinin birincil ölçümünde, istatistiksel önemi karşılamamıştır.

Hastalığın erken döneminde olanların önceden belirlenmiş bir alt grubunda, ALS ilerlemesinin klinik olarak anlamlı yavaşladığını gösteren  bulgular basın bülteninde vurgulanmıştır, ancak bu sonuçlar da istatistiksel olarak anlamlı değildir. Ayrıca, NurOwn tedavisinin, plasebo grubuna kıyasla nörotrofik biyobelirteçlerde artışa ve nörodejeneratif ve nöroinflamatuar biyobelirteçlerde azalmaya neden olduğu bildirildi. Bu ise, denemenin başarmayı umduğu gelişme ile uyumludur. Bu biyobelirteç sonuçlarının, erken hastalığı olanların önceden belirlenmiş alt grubunun daha fazla analizine ek olarak, hastaların takibi sonrasında yapılacak analizin herhangi bir ek bilgiyi açığa çıkarıp çıkaramayacağı araştırılacaktır.

Öneri

BrainStorm tarafından yayınlanan verilere dayanarak, SAC (Scientific Advisory Council) şu anda NurOwn'un ALS'li kişilere fayda sağladığını gösteren kesin bir kanıt olmadığı kanaatindedir. Ek deneme verileri mevcut olduğunda ve daha fazla analiz yapıldığında, bilim ve tıp topluluğunun ALS/MND için etkili tedavilerin geliştirilmesini destekleyebilecek veriler elde edildiğinde Bilimsel Danışma Kurulu, güncellemeler sağlamaya devam edecektir.

Scientific Advisory Council

https://www.alsmndalliance.org/about-us/scientific-advisory-council/

TOP